华毅乐健AAV基因疗法GS1191-0445获批临床

近日，苏州华毅乐健生物科技有限公司（华毅乐健）的基因治疗药物GS1191-0445注射液，用于治疗A型血友病的临床试验申请，已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准。

来源：CDE官网

华毅乐健在2022年11月向CDE正式提交了该疗法IND申请并获得受理，成为国内进入IND阶段的血友病A治疗药物。此外，该药物在天津血研所开展了IIT研究（详见公众号往期文章：饶毅创办的新药公司开展AAV基因疗法治疗血友病临床试验），已入组了9例患者，用药后取得了良好的安全性和令人振奋的有效性数据。

来源：科学技术部政府服务平台

2022年3月2日，华毅乐健宣布完成数亿元人民币A轮融资。本轮融资由红杉中国领投，阳光保险、清松资本、北京生命园创投基金跟投，老股东光大控股、果实盈富、华兴资本继续加持（详见公众号往期文章：基因治疗公司华毅乐健完成数亿元人民币A轮融资，推进核心管线临床开发）。华毅乐健创始人为中国著名的科学家饶毅教授，目前同时担任首都医科大学校长；入选2021年第二批姑苏创新创业领军人才。

来源：华毅乐健

公开资料显示：华毅乐健目前已在三大领域上建立了8条产品管线，构建了罕见病与常见病相平衡的产品管线布局。

来源：华毅乐健

据悉，华毅乐健自主建设的符合中国药监局、美国FDA和欧盟EMA标准的高规格cGMP生产基地已经落成竣工（详见公众号往期文章：华毅乐健GMP基地开业典礼顺利举行），今年年初开始调试运营，预计今年下半年正式投产使用，助力基因治疗产品的研发，为多种疾病提供更多元化的治疗选择。

内容来源：

公众号细胞与基因治疗领域、华毅乐健、CDE官网、科学技术部政府服务平台

E.N.D

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